Estudo freia Huntington e pode mudar como se tratam doenças degenerativas

Um grupo de pesquisadores da Universidade College London desenvolveu uma droga experimental que, segundo eles, quando injetada no fluido espinhal, pode baixar o nível de proteínas tóxicas no cérebro, a ponto de parar a Doença de Huntington, uma das mais graves condições degenerativas. A descoberta dos cientistas pode ajudar a retardar e corrigir doenças degenerativas genéticas como um todo, e, de acordo com especialistas, é possível que esse seja o maior avanço no tratamento de doenças desse tipo nos últimos 50 anos. Em entrevista à BBC, um dos voluntários no experimento, Peter Allen, de 51 anos, conta como é lidar com a Huntington. “Você pode ficar em um estado praticamente vegetativo, é um fim horrível”, explica ele, que teve sua mãe, seu tio e sua avó vítimas da mesma doença, e agora tem dois irmãos que correm um grave risco de desenvolvê-la.

A Síndrome de Huntington surge a partir de um erro em uma seção de DNA e ocasiona a morte de células cerebrais, fazendo com que os pacientes apresentem dificuldades de movimentação, mudanças no comportamento, perda de memória e incapacidade de pensar com clareza. A falha genética inibe a produção da proteína huntingtina, essencial para o desenvolvimento do cérebro, e acaba por impedir o funcionamento normal do mesmo. A idade média das pessoas que desenvolvem a doença é de 30 a 40 anos e, normalmente, pode ser fatal em 10 ou 20 anos após o início dos sintomas. Para tratar a degeneração, é preciso silenciar o gene defeituoso, e é nisso que os cientistas estão trabalhando.

A partir das análises e de testes em 46 pacientes, através de procedimento feito pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, em Londres, os estudiosos concluíram que a droga é segura devido à boa recepção que os participantes tiveram a ela. Inicialmente, houve receio por parte dos médicos devido ao risco de a substância provocar menegite, mas, logo depois, verificou-se a segurança da droga, que torna possível a redução significativa dos níveis de huntingtina na região cerebral. “Eu tenho visto pacientes por cerca de 20 anos e vi muitos deles morrerem ao longo desse tempo”. Pela primeira vez, nós temos o potencial, esperamos, de uma terapia que um dia pode retardar ou prevenir a doença de Huntington. É de importância fundamental para pacientes e suas famílias”, disse Sarah Tabrizi, uma das líderes da pesquisa. A equipe ainda não está chamando a descoberta de “cura”, pois ainda precisam submetê-la a outros experimentos, mas a expectativa é boa.

Esperançoso com o resultado dos testes, Peter comenta: “Eu sou a pessoa mais sortuda do mundo por estar aqui na iminência de ter algo assim. Com sorte, isso estará disponível para todos, para os meus irmãos e principalmente para as crianças”, afirmou ele levando em consideração as oito crianças, provenientes dele e de seus outros dois irmãos, que carregam 50% de chance de desenvolverem a doença. Ele e os demais pacientes que participaram dos testes inciais têm permissão para continuarem fazendo uso da droga. A partir daí, novas observações serão feitas para que os médicos descubram se a doença pode ser retardada e até mesmo prevenida. Vale ressaltar que o remédio não está sendo feito para atuar somente contra a Huntington, mas outros tipos de doenças degenerativas como o Parkinson e o Alzheimer. Os detalhes mais específicos sobre os experimentos serão publicados e apresentados em 2018 pelos cientistas.